Pag-edit ng Gene at CRISPR: Isang Pangkalahatang-ideya

Panimula sa Pag-edit ng Gene

Ang teknolohiyang CRISPR ay nagrerebolusyon sa pag-edit ng gene at wala pang 10 taon ang tanda.
Ginawaran ng Nobel Prize ang mga imbentor na sina Emmanuelle Charpentier at Jennifer Doudna noong 2020 para sa kanilang trabaho.
Mga posibleng aplikasyon: paglaban sa mga sakit at pagpapabuti ng mga pananim.

May mahigit 20,000 gene ang mga tao, na binubuo ng DNA.
Nagbibigay utos ang mga gene sa mga selula tungkol sa produksyon ng protina, na nakaimpluwensya sa mga tungkulin at anyo ng katawan.
Ang mga pagbabago sa gene ay maaaring humantong sa mga sakit, ngunit nag-aalok ang CRISPR ng paraan upang mabago ang mga sira na gene.

Ang CRISPR–Cas9 ay ang kasangkapan na binuo nina Charpentier at Doudna.
Natuklasan habang pinag-aaralan ang mga mekanismong pangdepensa ng bakterya laban sa mga virus.
Ginagamit ng bakterya ang CRISPR DNA upang mag-imbak ng mga piraso ng DNA ng virus, naglilikha ng mekanismong panlaban.
Ang CRISPR–Cas9 ay kumikilos na parang panggupit ng henetika upang putulin at baguhin ang DNA.
Maaaring iprograma ng mga mananaliksik ang CRISPR upang i-target ang tiyak na mga sira na gene para mapalitan ng mga malulusog na gene.

Potensyal na gamutin o lunasan ang mga sakit na henetika tulad ng:
- Muscular dystrophy
- Cystic fibrosis
- Kanser
- Sickle cell disease
Kilalang kaso: Victoria Gray, unang pasyente sa US na tumanggap ng paggamot na nakabase sa CRISPR para sa sickle cell disease.
- Mahigit 2 bilyon na henetikong na-edit na mga selula ng buto ang isinalin sa kaniyang katawan.
- Makabuluhang pagbuti ang naobserbahan, na halos wala nang sintomas.

Ang kasalukuyang mga aplikasyon ng CRISPR ay hindi binabago ang mga namamanang gene (somatic cells).
May mga etikal na alalahanin na lumalabas sa mga mungkahi na gamitin ang CRISPR sa mga embryo (germ-line cells).
Lumilikha ng pandaigdigang pagkagalit ang paggawa ng siyentipikong Tsino na si He Jiankui ng unang mga CRISPR-modified na mga sanggol noong 2018 (Lulu at Nana).
- Binago ang mga gene upang maprotektahan laban sa HIV nang walang pahintulot mula sa kambal.
- Permanenteng pagbabago at apektado ang mga susunod na henerasyon.

Mga alalahanin tungkol sa mga hindi inaasahang mutasyon at epekto mula sa pag-edit ng henetika.
Mga etikal na isyu na kaugnay ng pahintulot para sa mga binagong germ-line.
75 na bansa ang nagbabawal sa paggamit ng CRISPR sa reproduksyon ng tao; higit pang regulasyon ang kailangan sa buong mundo.
Isang internasyonal na komisyon ang gumagawa ng mga alituntunin para sa pag-edit ng gene.

Si He Jiankui ay nahatulan ng tatlong taong pagkakakulong at ipinagbawal mula sa reproduktibong medisina.
Ang kinabukasan ng kambal na babae ay nananatiling hindi alam.
Sa kabila ng mga alalahanin, ang CRISPR ay may potensyal na mag-transforma ng mga buhay sa positibong paraan.
Ang kahalagahan ng responsableng paggamit at regulasyon para maiwasan ang maling paggamit ng gayong makapangyarihang teknolohiya.