Overview
In dieser Lektion wird die Gentherapie als neuartige Behandlung genetisch bedingter Krankheiten vorgestellt, inklusive Anwendungsbeispielen bei Krebs und Lebererkrankungen.
Grundlagen der Gentherapie
- Gentherapie zielt darauf ab, gesunde Gene in das Erbgut von Patienten zu übertragen.
- Sie dient dem Ausgleich defekter Gene, um Krankheiten zu heilen.
- Die Gentherapie befindet sich noch in der Entwicklungsphase und es bestehen noch viele Herausforderungen.
Somatische Gentherapie vs. Keimbahntherapie
- Somatische Gentherapie: Intakte Gene werden nur in Körperzellen eingeführt.
- Keimbahntherapie: Neue Gene gelangen in die Keimzellen und würden vererbt.
- In Deutschland ist die Keimbahntherapie aus ethischen und rechtlichen Gründen verboten.
Gentherapie bei Krebs
- Ziel: Zerstörung von Krebszellen durch gezielte gentherapeutische Maßnahmen.
- Methode 1: Tumorgewebe wird gentechnisch verändert, um eine Immunantwort gegen den Tumor auszulösen.
- Methode 2: Einschleusen eines Zelltotgens, das die Selbstzerstörung in Krebszellen aktiviert.
Gentherapie an der Leber
- Anwendung bei Patienten mit genetisch bedingtem, extrem hohem Cholesterinspiegel durch Rezeptorenmangel.
- Gesunde Gene werden in die Leberzellen eingefügt, um fehlende Rezeptoren zu ersetzen.
- Senkung des Cholesterinspiegels wird erreicht, lebenslange Heilung ist bisher jedoch nicht möglich.
Key Terms & Definitions
- Gentherapie — Behandlung von Krankheiten durch das gezielte Einbringen gesunder Gene.
- Somatische Gentherapie — Gentherapieform, bei der Veränderungen nur Körperzellen betreffen.
- Keimbahntherapie — Gentherapieform, bei der Veränderungen auch vererbt werden könnten.
- Zelltotgen — Ein Gen, das in Zellen Selbstzerstörung (Apoptose) aktiviert.
Action Items / Next Steps
- Informiere dich weiter über Gen-Karriertierung.
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